Vắc xin phòng bệnh do virus hợp bào hô hấp (RSV)
Virus RSV là nguyên nhân hàng đầu gây viêm phổi ở cả người lớn và trẻ em. Mỗi năm ở Hoa Kỳ, có hàng chục nghìn người lớn tuổi nhập viện vì RSV, và hàng nghìn người chết vì biến chứng RSV.
Sau nhiều năm thất bại, FDA lần đầu tiên đã phê duyệt hai loại vắc xin ngừa vi rút hợp bào hô hấp (RSV) gồm Arexvy của GSK dành cho người lớn tuổi, và vắc xin RSV dành cho bà mẹ mang thai từ tuần thứ 32 - 36 của thai kỳ với mục đích tạo kháng thể để truyền sang trẻ sơ sinh trong bụng mẹ. Nó có thể bảo vệ trẻ trong 6 tháng đầu đời.
 |
Vắc xin phòng bệnh do virus hợp bào hô hấp (RSV) |
Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR đầu tiên để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm – SCD
SCD là một bệnh lý di truyền, trong đó các tế bào hồng cầu có hình liềm, khiến chúng cứng và dính. Khoảng ¼ số bệnh nhân sẽ bị đột quỵ khi bước vào độ tuổi 40, và một số bệnh nhân có thể bị nhồi máu cơ tim ở độ tuổi 20. Ngoài ra, nếu không được điều trị tốt, nhiều bệnh nhân sẽ bị mù, suy thận và có thể tử vong trước 50 tuổi.
Đầu tháng 12/2023, FDA đã phê duyệt hai liệu pháp gen để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), bao gồm liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR. Liệu pháp đầu tiên - Lyfgenia, sử dụng một phần virus để cung cấp gen tạo huyết sắc tố từ tủy xương, giúp ngăn chặn các hồng cầu dính với nhau.
Liệu pháp thứ 2 - Casgevy, đã sử dụng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa gen các tế bào gốc nhằm tạo ra nhiều huyết sắc tố ở tủy xương hơn, sau đó đưa trở lại bệnh nhân. Tuy các biện pháp này không phải là thuốc chữa khỏi bệnh hồng cầu hình liềm. Bệnh nhân vẫn sẽ mắc bệnh hồng cầu hình liềm sau khi được can thiệp nhưng bệnh sẽ nhẹ hơn, và hy vọng bệnh nhân sẽ bị ít biến chứng hơn và sống lâu hơn.
Thuốc tránh thai không cần kê đơn
Vào tháng 7/2023, FDA đã phê duyệt loại thuốc tránh thai không kê đơn đầu tiên, nghĩa là nó có thể được bán mà không cần kê đơn, với hy vọng mở rộng khả năng tiếp cận các biện pháp tránh thai cho hàng triệu người ở Hoa Kỳ.
Thuốc Opill là loại thuốc chỉ chứa progestin - đôi khi được gọi là "minipill", nghĩa là nó không chứa estrogen như thuốc tránh thai kết hợp, nên sẽ gây ra ít rủi ro y tế hơn thuốc kết hợp. Thuốc dự kiến sẽ xuất hiện trên kệ tại các cửa hàng tiện lợi, chuỗi tạp hóa và trực tuyến vào đầu năm 2024.
 |
Thuốc tránh thai không cần kê đơn |
Xác định được nguyên nhân có thể gây ra ốm nghén
Ốm nghén là một triệu chứng sớm cực kỳ phổ biến của thai kỳ, có tới 80% phụ nữ mang thai gặp phải tình trạng này trong ba tháng đầu và là nguyên nhân hàng đầu khiến họ phải nhập viện. Một nhóm các nhà khoa học từ Mỹ, Anh và Sri Lanka đã phát hiện ra mối liên hệ giữa một loại hormone có tên GDF15, do thai nhi sản xuất trong nhau thai và tình trạng ốm nghén.
Kết quả được công bố tháng 12/ 2023 trên tạp chí Nature cho thấy những phụ nữ bị buồn nôn, nôn mửa nghiêm trọng có nồng độ GDF15 trong máu cao hơn và nhạy cảm hơn với hormone này đáng kể so với những phụ nữ không bị nghén. Phát hiện này có thể giúp điều trị chứng ốm nghén ở phụ nữ, đặc biệt là các dạng nặng, bằng cách giảm nồng độ GDF 15 trong thai kỳ.
Thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận hoàn toàn để điều trị bệnh Alzheimer
Trước đây, rất nhiều thử nghiệm về thuốc điều trị Alzheimer đã bị thất bại. Tuy nhiên vào tháng 7/2023, FDA đã cấp phép cho một loại thuốc mới có tên Leqembi, được sản xuất bởi các công ty dược phẩm Eisai và Biogen, là loại thuốc đầu tiên được chứng minh làm chậm sự suy giảm nhận thức ở phát kiến, y khoa, tránh thai, ung thư Alzheimer giai đoạn đầu.
Leqembi hoạt động bằng cách nhắm vào beta amyloid, thành phần chính của mảng amyloid được tìm thấy trong não của bệnh nhân Alzheimer và ảnh hưởng đến trí nhớ và suy nghĩ. Nó đánh dấu các mảng cần được hệ thống miễn dịch của cơ thể thanh lọc, giúp làm chậm các triệu chứng của bệnh Alzheimer.
Tuy vẫn còn nhiều câu hỏi xung quanh khả năng tiếp cận của thuốc nhưng sự chấp thuận hoàn toàn có nghĩa là Medicare có thể bắt đầu chi trả chi phí điều trị cho bệnh nhân vì thuốc này cực kỳ đắt.
Vắc-xin mRNA để điều trị ung thư tuyến tụy
Một nhóm nghiên cứu do Viện Y tế Quốc gia (NIH) tài trợ cùng đối tác BioNTech đã phát minh một loại vắc-xin mRNA cá thể hóa để chống lại ung thư tụy, một trong những dạng ung thư nguy hiểm nhất ở Hoa Kỳ. Họ tiến hành giải trình tự gen để xác định các kháng nguyên ở tế bào ung thư - có thể kích thích phản ứng miễn dịch.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân được tiêm vắc xin được cá thể hóa, chia thành 9 liều trong nhiều tháng. Kết quả có 18/19 bệnh nhân đã tạo thành công vắc-xin cho họ và 16 người đủ sức khỏe để nhận ít nhất một số liều. Khoảng một nửa số bệnh nhân thấy vắc xin kích hoạt tế bào T, một loại tế bào của hệ thống miễn dịch tiêu diệt các tế bào bị nhiễm bệnh, nhắm vào các tế bào ung thư cụ thể ở mỗi bệnh nhân.
Trong số những BN có phản ứng miễn dịch mạnh mẽ, bệnh ung thư đã không quay trở lại sau 1,5 năm điều trị, bao gồm cả hóa trị. Còn ở những người không có phản ứng miễn dịch mạnh, bệnh ung thư sẽ quay trở lại trong vòng 1 năm.
AI tăng tỷ lệ phát hiện ung thư vú
Trí tuệ nhân tạo (AI) ngày càng được sử dụng nhiều hơn trong các thử nghiệm khoa học và một công cụ mới được phát triển trong năm nay đang giúp phát hiện nhiều bệnh ung thư vú hơn là sàng lọc ở người. Công cụ này có tên là Mia và được phát triển bởi Imperial College London và Kheiron Medical Technologies đã phát hiện thêm 13% bệnh ung thư vú sớm.
Qua hai giai đoạn thí điểm và triển khai trực tiếp, Mia đã phát hiện thêm 24 ca ung thư và yêu cầu thêm 70 phụ nữ phải quay lại kiểm tra thêm. Trong số 10 phụ nữ này, người ta phát hiện thêm các bệnh ung thư, làm tăng tỷ lệ phát hiện ung thư lên 13%.
Các chuyên gia nhận định "Những kết quả này đã vượt quá sự mong đợi của chúng tôi. Nghiên cứu này cho thấy việc sử dụng AI có thể hoạt động như một mạng lưới an toàn hiệu quả - một công cụ ngăn chặn bỏ lọt các dấu hiệu ung thư vú âm thầm”.
TS.BS Nguyễn Quang Bảy (Trưởng khoa Nội tiết – Đái tháo đường, Bệnh viện Bạch Mai)